سازمان غذا و داروی آمریکا مجوز استفاده از ژن درمانی برای درمان بتا تالاسمی داد - وبلاگ ستاره

به گزارش وبلاگ ستاره، روز چهارشنبه هفته پیش سازمان غذا و داروی آمریکا FDA مجوز استفاده از شیوه جدیدی از ژن درمانی بیماری بتا تالاسمی در بیماران بزرگسال و کودک را صادر کرد. این شیوه درمانی برای آن دسته از بیماران تالاسمی انجام خواهد شد که شکل شدید احتیاجمند دریافت خون مکرر را احتیاج دارند.

در ماه ژوئن، کمیته مشاوره سلولی، بافتی و ژن درمانی FDA، این شیوه درمانی موسوم به بت سل beti-cel را به اتفاق آرا تایید کرد.

بر این اساس دو کارآزمایی بالینی فاز سوم صورت گرفته بود که نشان می داد که در آن 89 درصد از بیمارانی که این درمان را دریافت نموده بودند، دیگر احتیاجی به خون گرفتن نداتند و این یعنی یک نتیجه شگرف و بسیار هیجان انگیز.

این نتایج مثبت در تمام سنین و ژنوتیپ ها، از جمله بیماران اطفال با سن 4 سال و آنهایی که ژنوتیپ های شدیدتری داشتند، مشاهده شد.

ژن درمانی فقط در یک مرحله صورت می گیرد و با تزریق یک دوز واحد انجام می گردد. در این شیوه سلول های بنیادی مغز استخوان خود بیمار استخراج می گردد و از نظر ژنتیکی برای فراوری بتا گلوبین عملکردی اصلاح و سفارشی می گردد.

پیتر مارکس، مدیر مرکز ارزیابی و تحقیقات بیولوژیک FDA در بیانیه ای گفت: تایید امروز یک پیشرفت مهم در درمان بتا تالاسمی است، به ویژه در افرادی که احتیاج به انتقال مداوم گلبول های قرمز خون دارند. با توجه به عوارض بالقوه سلامتی مرتبط با این بیماری جدی، این اقدام تعهد مستمر FDA را برای حمایت از توسعه درمان های نوآورانه برای بیمارانی که گزینه های درمانی محدودی دارند، برجسته می نماید.

متاسفانه درمان Beti-cel بسیار گران است، توسعه دهنده این شیوه Bluebird Bio هزینه این درمان، آن هم در فاز درمان انبوه بیماران در آمریکا را 2.8 میلیون دلار مشخص نموده است!

اما باید در نظر گرفت که وقتی هزینه انتقال خون ها و مدیریت اضافه بار آهن ناشی از انتقال خون پ نیز عوارض تالاسمی در طول عمر هر بیمار را در نظر بگیریم، این شیوه در آمریکا می تواند ارزان تلقی گردد. چون مجموع این هزینه ها در آمریکا به 6.4 میلیون دلار برای هر بیمار هم می تواند برسد.

البته در ایران مسلما هزینه های درمانی به این سطح نمی رسد و باید دید آیا واقعا در آینده این فناوری با قیمت معقول می تواند در دسترس ما هم قرار بگیرد یا خیر.

به گفته Bluebird Bio، بتی سل تنها در مراکز درمانی واجد شرایط به علت ماهیت پیچیده ژن درمانی می تواند صورت بگیرد. این مراکز آموزش های تخصصی در زمینه اجرای درمان خواهند دید و بر اساس تخصص آنها در زمینه های مرتبط مانند پیوند سلول های بنیادی، سلول درمانی و ژن درمانی و بتا تالاسمی با دقت انتخاب خواهند شد.

شایع ترین عوارض جانبی مرتبط با بتی سل کاهش سطح پلاکت ها و سایر سلول های خونی و بعلاوه التهاب و عفونت مخاط ها (موکوزیت)، نوتروپنی تب دار، استفراغ، تب، ریزش مو (آلوپسی)، خونریزی از بینی، درد شکم، درد اسکلتی - عضلانی، سرفه، سردرد، اسهال، بثورات پوستی، یبوست است. تهوع، کاهش اشتها، اختلال رنگدانه و خارش است.

بیمارانی که این درمان را دریافت می نمایند باید حداقل به مدت 15 سال از نظر هرگونه شواهد سرطان تحت نظر باشند و نیز از نظر کاهش پلاکت (ترومبوسیتوپنی) و خونریزی پایش شوند.

الکسیس تامپسون - رئیس بخش هماتولوژی در بیمارستان بچه ها فیلادلفیا- می گوید: بتا تالاسمی وابسته به انتقال خون یاترانسفوزیون با بار درمانی شدید و خطرات بهداشتی قابل توجهی مرتبط با عوارض دریافت خون و مدیریت اضافه بار آهن همراه است.

در یک بیانیه مطبوعاتی از Bluebird Bio، از پتانسیل درمانی این درمان برای بیماران و پیامدهای آن در زمینه ژن درمانی تجلیل شده، همه اینها به وسیله شجاعت باورنکردنی بیماران و خانواده هایی که در آزمایش بالینی شرکت کردند امکان پذیر شده است.

منبع